Giới thiệu

• Miltefosine, một hợp chất alkylphosphorylcholine, ban đầu được phát triển như một thuốc chống ung thư nhưng sau đó được phát hiện có hoạt tính đối với ký sinh trùng Leishmania .
• Cơ chế tác dụng đối với Leishmania: chủ yếu thông qua làm rối loạn chuyển hóa lipid của ký sinh trùng và can thiệp vào sự hoạt hóa các đường truyền tín hiệu lipid của tế bào vật chủ, gây apoptosis ở các tế bào bị nhiễm. Thuốc cũng có thể ảnh hưởng đến cân bằng nội môi calci ở Leishmania (PLoS Negl Trop Dis 2025;19:e0012735).
• Viên miltefosine 50 mg được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa KỳFDA phê duyệt cho bệnh leishmaniasis thể da, niêm mạc-da và nội tạng.
  • Phải đặt hàng trực tiếp từ Profounda, Inc. 407-270-7790. www.impavido.com. Có chương trình hỗ trợ bệnh nhân.
• Cũng được cấp phép tại Đức, Ấn Độ, Trung Mỹ và Nam Mỹ nhưng không phổ biến rộng rãi. BMJ Glob Health 3:e000709, 2018.
• Miltefosine phối hợp với các thuốc chống leishmaniasis khác cho nhiều loài leishmania và nhiều tình huống lâm sàng khác nhau; xem Leishmaniasis.
• Dữ liệu về liệu trình ngắn hơn cho leishmaniasis thể da ở Tân Thế giới khi phối hợp với liệu pháp nhiệt (PLoS Negl Trop Dis 2022;16(3):e0010238).
• Dữ liệu về miltefosine dùng 14 ngày phối hợp L-AMB cho leishmaniasis nội tạng ở bệnh nhân nhiễm virus gây suy giảm miễn dịch ở ngườiHIV (Lancet Infect Dis 2022 Aug;22(8):1124).
• Dữ liệu về miltefosine phối hợp paromomycin cho leishmaniasis nội tạng kháng trị ở Đông Phi (Clin Infect Dis 2022 Sep 27;ciac643).
• Cảnh báo hộp đen: Chống chỉ định trong thai kỳ. Dựa trên dữ liệu động vật, thuốc có thể gây hại cho thai. Xác minh tình trạng thai kỳ trước khi bắt đầu điều trị. Phụ nữ còn khả năng sinh sản nên sử dụng biện pháp tránh thai hiệu quả trong thời gian điều trị và trong 5 tháng sau liều cuối cùng.
• Chống chỉ định ở bệnh nhân mắc hội chứng Sjogren-Larsson.

Liều cho trẻ em

Chỉnh liều trên bệnh nhân suy thận

Chỉnh liều trên bệnh nhân suy gan